1.胆管癌培米替尼适用于治疗经FDA批准的试验检测出成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或其他重排的、既往接受过治疗但无法切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。2.伴有FGFR1基因重排的髓细胞/淋巴细胞肿瘤培米替尼适用于治疗伴有成纤维细胞生长因子受体1(FGFR1)重排的复发性或难治性髓/淋巴肿瘤(MLN)成人患者。

适用于治疗成人老视(presbyopia)。

适用于成人复发型多发性硬化单药治疗及中重度活动性克罗恩病诱导和维持治疗，CD患者不可与免疫抑制剂或TNF-α抑制剂联合用药。

适用于治疗不适合手术或放疗的转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌、既往接受过Hedgehog通路抑制剂或不适合使用该药的基底细胞癌，以及无相关基因突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，高PD-L1表达患者可单药使用。

适用于治疗震颤麻痹、高催乳素血症以及乳腺癌。

适用于成人及新生儿以上年龄段的儿科患者，用于先天性凝血因子VIII缺乏所致血友病A的常规预防治疗，预防或减少出血事件的发生，无论患者是否伴有因子VIII抑制物。