1.波生坦适用于治疗WHO功能分级Ⅱ级-Ⅳ级的肺动高压(PAH)(WHO第1组)的患者,以改善患者的运动能力和减少临床恶化。支持波生坦有效性的研究主要包括WHO功能分级Ⅱ级-Ⅳ级的特发性或遗传性PAH(60%)、与结缔织病相关的PAH(21%)及与向右分流先天性心脏病相关的PAH(18%)患者。2.WHO功能分级Ⅱ级的患者中,显示出临床恶化率下降和步行距离的改善趋势,医生应充分考虑这些益处是否足够抵消对于WHO功能分级Ⅱ级患者的肝损伤风险,随着疾病进展,该风险可能导致将来无法使用波生坦。
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阿糖苷酶α(Nexviadyme)适用于治疗1岁及以上迟发性庞贝病(溶酶体酸α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症)患者。
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多替拉韦和多替拉韦PD适用于与其他抗逆转录病毒药物联合治疗成人和年龄至少4周、体重至少3公斤的儿科患者的HIV-1感染。多替拉韦与利匹韦林联合用于治疗成人HIV-1感染的完整方案,以替代目前的抗逆转录病毒方案,这些方案适用于病毒学抑制的稳定抗逆转录病毒方案至少6个月,没有治疗失败史或已知与任何一种抗逆转录病毒药物耐药相关的替代方案。
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适用于治疗有临床意义的高血容量和低血容量性低钠血症(血清钠<125mEq/L或症状不明显且无法通过限制输液纠正的低钠血症)的治疗,包括心力衰竭和抗利尿激素不当综合征(SIADH)患者。使用限制:需要紧急干预提高血清钠以预防或治疗严重神经系统症状的患者不应使用托伐普坦治疗。尚未证实使用托伐普坦提高血清钠会对患者的症状有益。
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1.阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂(Pulmozyme)适用于与标准疗法联合治疗儿童和成人肺囊性纤维化(CF)患者,以改善肺功能。2.在FVC≥预测的40%的CF患者中,每天给药阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂也被证明可以降低需要肠外抗生素的呼吸道感染的风险。
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1.类风湿关节炎巴瑞替尼片适用于成年患者对一种或多种改善病情抗风湿药(DMARDs)疗效不佳或不耐受的中重度活动性类风湿关节炎。巴瑞替尼片可以与甲氨蝶呤或其他非生物改善病情抗风湿药联合使用。2.斑秃巴瑞替尼片适用于成人患者重度斑秃的治疗。不推荐联合其他JAK抑制剂、生物类免疫调节剂、环孢素或其它强效免疫抑制剂。
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