EXONDYS 51用于治疗确认存在DMD基因突变且适用于外显子51跳跃疗法的杜氏肌营养不良症(DMD)患者

最常见的不良反应(发生率≥35% 且高于安慰剂)是平衡障碍和呕吐.观察性临床研究中的不良反应

在作为临床开发项目的一部分，已进行的观察性研究中发现以下不良反应。在开放标签的观察性研究中，163例患者接受了至少一次EXONDYS 51静脉给药，剂量范围为0.5mg/kg(推荐剂量的0.017倍)至50mg/kg(推荐剂量的1.7倍)。所有患者均为男性，经基因检测证实为杜氏肌营养不良症。研究入组时的年龄为6个月至19岁，大多数(85%)患者为白人。在超过10%的研究人群中，观察到的最常见不良反应为头痛、咳嗽、皮疹和呕吐。