瑞格非尼(Regorafenib、瑞戈非尼、瑞格菲尼)是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能够抑制肿瘤发生、肿瘤血管生成、转移和肿瘤免疫，可适用于软组织肉瘤，还可治疗结直肠癌、胃肠道间质瘤和肝细胞癌患者。

在软组织肉瘤中表现出临床活性

试验设计

在晚期预治疗软组织肉瘤患者中进行的一项开放标签、非随机、单中心的II期试验，探索了瑞格非尼在既往接受过治疗的晚期软组织肉瘤中的活性。入组患者在每个周期的第1天接受瑞格非尼160mg/天，连续给药21天，28天周期为一周期，主要终点为治疗第8周时的无进展生存期(PFS)。

临床结果（临床疗效）

PFS和OS：研究共有21例可评估患者，其中13例(61.9%)在第8周时未发生进展，中位PFS为3.8个月，中位总生存期(OS)为14.8个月。在意向治疗人群中，我们报告3个月时PFS为66.7%，12个月时为16.7%。

缓解率：根据RECIST标准，缓解率为4.7%，21例可评估患者中有1例患者达到部分缓解，临床获益率为61.9%，未观察到完全缓解，治疗耐受良好，研究证实瑞格非尼在晚期软组织肉瘤患者中显示出临床活性。

治疗非脂肪肉瘤可显著延长患者的无进展生存期且早期使用获益显著

REGOSARC研究是一项安慰剂对照、随机试验，旨在探索瑞格非尼与安慰剂治疗阿霉素难治性软组织肉瘤的临床疗效。

试验结果（临床疗效）

PFS和OS：在非脂肪细胞性软组织肉瘤中，瑞格非尼组的PFS为4.0个月，安慰剂组仅为1.0个月，瑞格非尼组的OS为13.4个月，安慰剂组为9.0个月。

无进展或毒性症状的质量调整时间(Q-TWiST)：瑞格非尼组的Q-TWiST延长至8.0个月，安慰剂组为5.7个月。对于阿霉素预治疗的软组织肉瘤患者，与安慰剂相比，瑞格非尼显著改善了质量调整后的生存期。

REGOSARC试验最新分析

在瑞格非尼与安慰剂和交叉后瑞格非尼治疗晚期非脂肪细胞性软组织肉瘤的疗效和安全性比较中，与早期治疗相比，瑞格非尼开始治疗时间延迟与PFS统计学非显著缩短相关，但对OS无影响。

PFS和OS：中位随访时间为32.4个月，随访时间延长证实了瑞格非尼与安慰剂相比的PFS获益更佳，但OS无统计学显著差异。

生长调节指数(GMI)：68例在安慰剂治疗期间进展的患者中，有55例(81%)在进展后接受交叉瑞格非尼治疗，其中59%的GMI≥1.3。