依达拉奉注射液（edaravone injection）的主要功效是治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。下文结合临床试验介绍依达拉奉治疗肌萎缩性侧索硬化症的疗效。

临床试验纳入标准

依达拉奉治疗肌萎缩性侧索硬化症的疗效是在一项为期6个月的随机、安慰剂对照、双盲研究中确定的，研究对象是独立生活并在筛查时符合以下标准的日本ALS患者: 患者功能保留了日常生活的大部分活动(定义为ALS功能评定量表每项得分在2分或以上)；正常呼吸功能(百分比预测强迫肺活量值[%FVC]≥80%)；根据El Escorial修订标准确诊或疑似的ALS；病程2年或更短。

试验设计

该研究招募了69名患者使用依达拉奉治疗，68名患者使用安慰剂。两组的基线特征相似，每组超过90%的患者使用利鲁唑治疗。依达拉奉静脉输注60mg，时间60分钟，按以下时间表进行: 初始治疗周期为14天，每天给药，随后为14天无药期(第1周期)；随后的治疗周期为14天，每天给药10天，然后是14天无药期(周期2-6)。

试验结果

主要疗效终点是比较从基线到第24周的ALSFRS-R总评分各治疗组之间的变化。ALSFRS-R量表由12个问题组成，评估ALS患者的精细运动、大运动、延髓和呼吸功能(言语、流涎、吞咽、书写、切割食物、穿衣/卫生、床上翻身、行走、爬楼梯、呼吸困难、直视呼吸和呼吸功能不全)。每个项目的得分从0-4分开始，得分越高代表功能能力越强。与安慰剂组相比，依达拉奉组患者的ALSFRS-R评分从基线开始下降的幅度要小得多，依达拉奉组评分较基线下降5.01±0.64，安慰剂组评分较基线下降7.50±0.66，两组治疗差异为2.49 (0.99, 3.98)。图1显示了从基线到第24周，ALSFRS-R评分变化的百分比分布。

图1 ALSFRS-R评分从基线到第24周的变化分布

综上，依达拉奉可显著延缓肌萎缩性侧索硬化症。