试验设计

一项随机开放标签、多中心、对照试验对地西他滨在骨髓增生异常综合征(MDS)成年患者中的疗效进行了评估。

所有患者被随机分为2组，一组接受地西他滨+支持治疗(83名)，另一组接受单独的支持治疗(81名)。

给药方案

地西他滨治疗组静脉注射的剂量为15 mg/m²，持续3小时;每8小时一次，连续3天。

根据患者的临床缓解和毒性反应，该周期每6周重复一次。

支持治疗包括血液和血液制品输注、预防性抗生素和造血生长因子。

疗效评估指标

该试验的终点为总缓解率(完全缓解+部分缓解)和发展为急性髓系白血病或死亡的时间。

总缓解率显著优于支持治疗

在ITT人群中，地西他滨治疗组的总缓解率(CR+PR)为17%，显著高于支持治疗组(0%)。

接受地西他滨治疗后缓解的患者的中位缓解持续时间为288天(116-388)，中位缓解时间为93天(55-272)。

与支持治疗相比地西他滨治疗没有显著延迟发展为急性髓系白血病或死亡的中位时间。