试验设计

一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究对帕比司他联合硼替佐米和地塞米松治疗复发性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性进行了评估，这些患者之前接受过1到3个疗程的治疗。

中位随访时间为29个月。

试验给药方案

所有患者按1:1分为2组，试验组(n=387)患者接受硼替佐米(静脉注射1.3 mg/m2)和地塞米松(20 mg)以及帕比司他20 mg治疗，帕比司他在每个21天周期的第1周和第2周每隔一天口服，每周3次，治疗最多持续16个周期(48周);

对照组(n=381)接受安慰剂联合相同剂量的硼替佐米和地塞米松治疗。

疗效评估指标

试验的主要终点是无进展生存期(PFS)。

试验结果

帕比司他联合硼替佐米和地塞米松组的中位无进展生存期(PFS)为10.6个月，而安慰剂联合硼替佐米和地塞米松组为5.8个月。

总结，和安慰剂组相比，帕比司他联合治疗组使得复发性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期显著提高。