曲贝替定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，能够通过结合DNA来阻止细胞分裂，可用于治疗不能切除或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者。

适应症

曲贝替定是一种烷基化药物，2015年，FDA批准曲贝替定上市，用于治疗先前接受含蒽环类药物治疗的不能切除或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者。在欧洲、加拿大等地区，除了软组织肉瘤，曲贝替定还获批用于治疗铂类药物敏感的复发性卵巢癌。

功效

一项单臂、开放标签的1/2期试验，评估了曲贝替定联合阿维单抗治疗晚期平滑肌肉瘤和脂肪肉瘤的疗效和安全性。23名患者采用推荐的2期剂量治疗，有13%（3名）的患者获得了部分缓解，43%（10名）患者的病情保持稳定。6个月无进展生存率为52%，中位无进展生存期为8.3个月。

一项多中心、前瞻性、Ib期临床试验评估了曲贝替定联合度伐利尤单抗在不可切除或转移性软组织肉瘤和复发性卵巢癌的安全性和初步疗效。中位随访10.7个月，43%的患者获得不同程度的肿瘤缩小，其中1例平滑肌肉瘤患者达到部分缓解，总缓解率为7.1%，8例患者病情稳定；中位无进展生存期为2.3个月。

作用机制

曲贝替定是一种四氢异喹啉生物碱，可以通过独特又多样的作用机制发挥抗肿瘤作用 。作为一种全新概念的抗肿瘤生物制剂，它可以影响并抑制蛋白质的合成，作用于肿瘤细胞中DNA短支的缺口，从而抑制肿瘤细胞的分裂和成长，达到抑制恶性肿瘤的效果。曲贝替定可以影响细胞周期和转录因子表达，导致肿瘤细胞的凋亡。