血管性血友病（VWD）是常见的遗传性出血性疾病之一。这种疾病主要是由于血管性血友病因子（VWF）基因突变，导致血浆中血管性血友病因子数量减少或质量异常。当VWF功能异常时，血液无法有效凝固，引发不同程度的出血表现。严重时，患者可能出现内脏出血等危及生命的情况。

接受手术的血管性血友病患者面临着更高的出血风险和血栓等并发症的可能。这就需要更加高效的出血管理方案来满足临床治疗的迫切需求。

伏尼凝血素α的作用

伏尼凝血素α是一种在血液凝固过程中发挥重要作用的蛋白质。它由血管内皮细胞和巨核细胞分泌，存在于血浆中、血小板内以及血管壁中。主要功能包括：

1、促进血小板黏附

伏尼凝血素α能够介导血小板黏附到受损的血管内皮，启动血栓形成，并稳定血浆中的凝血因子VIII。

2、保护凝血因子VIII

它与凝血因子VIII结合，保护凝血因子VIII免于降解，将它运送至损伤部位参与凝血过程。

重组伏尼凝血素α的优势

武田研发的伏尼凝血素α是一种重组血管性血友病因子（rVWF）。该药物包含完整的VWF多聚体，含有超大多聚体，半衰期较长。这种结构能有效实现血管性血友病的替代治疗，为患者提供个性化的出血控制方法。

在三期按需治疗的临床试验中，伏尼凝血素α与或不与重组凝血因子FVIII联合使用的所有受试者中，出血事件均得到了有效控制。疗效评分均为极好或良好。

手术中的表现

在另一项前瞻性、开放性、多中心试验中，重度血管性血友病成人患者在接受择期外科手术时，无论是使用伏尼凝血素α单独还是联合重组凝血因子FVIII，其大手术和小手术的总体止血疗效均为100%（15/15）。其中60%的手术总体止血疗效被评为极好，40%的手术被评为良好。

伏尼凝血素α的上市，为血管性血友病患者提供了一个有效的治疗选择。优秀的临床试验结果显示了在控制出血和手术管理中的卓越表现，为广大患者带来了新的希望。