甲状腺髓样癌（MTC）作为一种相对少见的甲状腺癌类型，其治疗手段一直较为有限，特别是对于晚期或转移性患者，治疗效果往往不尽如人意。然而，随着对RET基因突变的深入研究，科学家们发现RET突变在MTC的发生和发展中起着关键作用，这为MTC的靶向治疗提供了新的可能。

FDA 批准 Selpercatinib 用于治疗 RET 突变甲状腺髓样癌

2024 年 9 月 27 日，美国食品药品管理局 (FDA) 批准了礼来公司的 selpercatinib（Retevmo）用于治疗经 FDA 批准的检测检测出 RET 突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌 (MTC) 成人和 2 岁及以上的儿童患者。这些患者需要全身治疗。此前，Selpercatinib 已在 2020 年获得了针对 12 岁及以上患者的该适应症的加速批准，并在 2024 年 5 月 29 日获得了针对 2 岁及以上儿科患者的该适应症的加速批准。

LIBRETTO-531 研究支持 Selpercatinib 的疗效

LIBRETTO-531 (NCT04211337) 是一项随机、多中心、开放标签研究，研究对象为晚期或转移性 RET 突变型 MTC 成人和青少年。研究结果显示，selpercatinib 组的中位无进展生存期 (PFS) 未达到，而对照组（卡博替尼与凡德他尼）的中位 PFS 为 16.8 个月。Selpercatinib 的临床益处还得到了患者报告的比较副作用影响的预先指定的分析的支持，显示 selpercatinib 组患者报告的严重副作用困扰时间更少。

Selpercatinib 的剂量与安全性信息

对于 2 至 12 岁以下的儿科患者，建议的 selpercatinib 剂量是根据体表面积确定的，对于 12 岁及以上的患者，建议的 selpercatinib 剂量是根据体重确定的。最常见的不良反应（≥25%）包括高血压、水肿、口干、疲劳和腹泻。最常见的 3 级或 4 级实验室异常（≥5%）包括淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、中性粒细胞减少等。医疗保健专业人员应将所有疑似与使用 selpercatinib 有关的严重不良事件报告给 FDA 的 MedWatch 报告系统。该申请获得了优先审查、突破性疗法认定和孤儿药认定。