9月5日，ESMO新闻表示，在2025年7月24日，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）通过了一项积极意见，建议授予药品Vimseltinib（商品名：Romvimza）上市许可。该药拟用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤成年患者。

该药品的申请人为德赛菲制药（荷兰）有限公司（DecipheraPharmaceuticals(Netherlands)B.V.）。

Vimseltinib的规格

Vimseltinib将以14毫克、20毫克和30毫克硬胶囊形式供应。其活性成分为Vimseltinib，属于抗肿瘤药，具体分类为蛋白激酶抑制剂（ATC编码：L01EX29），以集落刺激因子1受体（CSF1R）为作用靶点。CSF1/CSF1R信号通路在腱鞘巨细胞瘤的发生发展中起着关键作用。维姆塞尔替尼通过抑制表达CSFR1的细胞，并阻断促进肿瘤生长和巨噬细胞增殖的下游信号通路，从而发挥抗肿瘤作用。

Vimseltinib的获益基于一项多中心、随机对照III期临床试验（含开放标签扩展阶段）的结果：与安慰剂相比，该药可提高有症状的腱鞘巨细胞瘤成年患者在治疗第25周时的总缓解率；在治疗第97周时，观察到较高的完全缓解率。

Vimseltinib的副作用

Vimseltinib最常见的副作用包括：天冬氨酸氨基转移酶升高、眶周水肿、胆固醇升高、皮疹、肌酐升高、中性粒细胞减少、疲劳、面部水肿、丙氨酸氨基转移酶升高、瘙痒、外周水肿和高血压。

Vimseltinib完整适应症

Vimseltinib适用于治疗成年患者，具体为：有症状的腱鞘巨细胞瘤，伴有临床意义的身体功能恶化，且手术治疗方案已用尽或手术会导致无法接受的发病率或残疾。

Vimseltinib应由具备腱鞘巨细胞瘤诊断和治疗经验的医疗专业人员启动给药。

关于该药品的详细使用建议，将在《产品特性摘要》中载明。在欧盟委员会授予上市许可后，该摘要将以欧盟所有官方语言在EMA官网发布。

发布的积极意见不影响欧盟委员会的最终决定，委员会通常会在意见通过后67天内作出决定。

该药品在研发阶段被指定为“孤儿药”（用于治疗罕见疾病的药品）。EMA目前将审查迄今获得的相关信息，以确定是否可维持其孤儿药资格。