2024年8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Vorasidenib（品牌名：Voranigo，由Servier Pharmaceuticals LLC生产）作为一种异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，用于12岁及以上的2级星形胶质瘤或少突胶质瘤患者，这些患者具有易感的IDH1或IDH2突变，在手术后，包括活检、部分切除或完全切除后使用。

首个系统性疗法

这是FDA首次批准针对2级星形胶质瘤或少突胶质瘤的系统性治疗药物，用于具有IDH1或IDH2突变的患者。

临床试验结果

在INDIGO研究（NCT04164901）中，共有331名患者参与了这项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究。患者被随机分为接受Vorasidenib（每天40 mg，口服）或安慰剂组，直到疾病进展或出现不可接受的副作用。研究中使用Blinded Independent Review Committee评估进展自由生存期（PFS）以及下一次干预的时间。

研究结果显示，Vorasidenib组的PFS风险比为0.39（95%置信区间0.27至0.56），而安慰剂组的PFS中位时间为17.8个月。Vorasidenib组的下一次干预时间尚未达到。

副作用及剂量推荐

最常见的不良反应包括疲劳、头痛、COVID-19感染、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫。常见的3级或4级实验室异常有转氨酶升高、GGT升高和中性粒细胞减少。

成人患者的推荐剂量为每天口服40 mg，直到疾病进展或出现不可接受的副作用。

12岁及以上的儿童患者根据体重调整剂量：

体重大于等于40公斤：每天口服40 mg。

体重小于40公斤：每天口服20 mg。

Vorasidenib的批准标志着治疗2级星形胶质瘤和少突胶质瘤的新进展，为患者提供了新的治疗选择。