曲贝替定(Trabectedin、Yondelis、他比特定)是一种从海鞘中提取的新型化疗药物，已在欧洲被批准用于晚期软组织肉瘤的二线治疗。
是转移性脂肪和平滑肌肉瘤的有效治疗选择
sanctis等人评估了曲贝替定在软组织肉瘤患者特定亚组中的疗效，回顾性分析72例经蒽环类药物预治疗的晚期软组织肉瘤患者，接受曲贝替定1.5mg/m2，每3周1次，连续24h输注治疗。主要终点为最佳缓解率和不良反应(AE)，次要终点包括无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。
研究结果
72例患者中有69例(95.8%)的缓解可评估，9例患者(13%)达到部分缓解，26例患者(37.7%)疾病稳定。根据组织类型，在5例滑膜肉瘤、10例腹膜后脂肪肉瘤、5例粘液样脂肪肉瘤、8例平滑肌肉瘤、5例高级别未分化多形性肉瘤、1例尤文/外周原始神经外胚层肿瘤和1例恶性外周神经鞘膜瘤中报告了包含部分缓解和疾病稳定的临床获益。任何级别的AE均无累积性、可逆且可控。3-4级AE包括1例贫血(1.4%)、7例中性粒细胞减少症(9.6%)、6例肝毒性(8.3%)和2例疲劳(2.8%)。中位随访时间为11个月，整个队列的中位PFS和OS分别为2.97个月和16.5个月，研究证实曲贝替定是转移性脂肪和平滑肌肉瘤的有效治疗选择。
显著改善晚期黏液样脂肪肉瘤患者生存
Grosso等人对32例接受曲贝替定治疗的晚期黏液样脂肪肉瘤患者进行了分析，并评估了其长期疗效。
临床结果
376例患者的中位治疗时间为12个周期，RECIST评估的治疗有效率为50%，中位无进展生存期为17个月，中位OS仍未达到。研究证实曲贝替定对黏液样脂肪肉瘤具有高效的抗肿瘤活性，从而延长路无进展生存期。
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2020年6月3日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207953
