作用靶点

坦罗莫司是治疗晚期肾癌的靶向药，作用的靶点是mTOR蛋白，mTOR蛋白是极其重要的一类蛋白，参与多种细胞与组织的生理活动，对于细胞生长、分化十分重要，是肿瘤治疗中的一个热门靶点。

研究设计

在既往未经治疗的晚期肾癌（组织学为透明细胞和非透明细胞）患者中进行了一项iii期、多中心、三组、随机、开放标签研究。目的是比较坦罗莫司总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)、客观缓解率(ORR)，患者随机分配(1:1:1)接受单用重组α干扰素（IFN-α）(n = 207)、单用坦罗莫司（每周25 mg；n = 209）或联合治疗(n = 210) 。

研究证明坦罗莫司可有效治疗肾癌

中位治疗持续时间：坦罗莫司组的中位治疗持续时间为17周（范围1-126周），干扰素组的中位治疗持续时间为8周（范围1-124周）。

总生存期：与干扰素α相比，坦罗莫司 25 mg组的总生存期（从随机化至死亡的时间）出现统计学显著改善，坦罗莫司治疗肾癌总生存期为10.9个月。与干扰素单药治疗相比，坦罗莫司 15 mg与IFN-a联合治疗未导致总生存期显著延长。

图1研究中总生存期的Kaplan-Meier图

无进展生存期：坦罗莫司组无进展生存期（肿瘤疾病患者从接受治疗开始，到观察到疾病进展或者发生因为任何原因的死亡之间的这段时间）为5.5个月，而干扰素组无进展生存期仅为3.1个月。

客观缓解率：坦罗莫司组客观缓解率（肿瘤缩小达到一定量,并且保持一定时间的病人的比例）为8.6%，干扰素组为4.8%。