2012年1月美国食品及药品管理局(Food and Drug Administration,FDA)批准阿昔替尼上市，用于治疗晚期肾癌。本文结合临床试验简述阿昔替尼的效果。

阿昔替尼联合阿维鲁单抗治疗肾癌的效果

JAVELIN肾脏101试验(NCT02684006)证明了阿昔替尼联合阿维鲁单抗（Avelumab）的疗效和安全性。这是一项随机、多中心、开放标签的研究，研究阿昔替尼联合阿维鲁单抗治疗886例未治疗的晚期肾癌患者。结果显示阿昔替尼联合阿维鲁单抗治疗晚期肾癌患者，无进展生存期为13.8个月，较舒尼替尼组（8.4个月）显著延长。阿昔替尼联合阿维鲁单抗治疗晚期肾癌患者客观缓解率（肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求的患者比例）为51.4%，较舒尼替尼组（25.7%）显著提高。

阿昔替尼单药治疗肾癌的效果

阿昔替尼的安全性和有效性在一项随机、开放标签、多中心的3期研究中进行了评估。晚期肾癌患者(N=723)在接受一种既往全身治疗期间或之后病情进展的患者被随机(1:1)接受阿昔替尼 (N=361)或索拉非尼(N=362)。主要临床终点为无进展生存期(PFS)。其他终点包括客观缓解率(ORR)。结果显示阿昔替尼治疗肾癌的无进展生存期较索拉非尼显著延长，达6.7个月。阿昔替尼客观缓解率为19.4%，索拉非尼客观缓解率为9.4%。