RET的激活改变与许多实体肿瘤的分子发病机制有关,包括甲状腺癌和非小细胞肺癌。RET基因的染色体重排发生在编码RET胞内激酶结构域序列与另一个蛋白的n -末端蛋白二聚体结构域序列相连时，这些重排通常允许RET 在转录沉默的细胞中异常表达，并导致致癌的细胞内RET融合。在1% ~2%的非小细胞肺癌( NSCLC)患者中，RET受体酪氨酸激酶的染色体重排是致癌的驱动因素。美国食品药品监督管理局( FDA)最近批准了选择性RET酪氨酸激酶抑制剂普拉替尼( Pralsetinib),用于治疗转移性RET融合阳性 NSCLC，那么，普拉替尼的作用与功效是什么？

普拉替尼 美国Blueprint Medicines  100mg*60粒

普拉替尼的作用

普拉替尼是一种有效的、选择性的 RET抑制剂,可靶向RET的改变,包括融合和突变，普拉替尼具有特异性，对RET融合突变具有高选择性，同时对其他激酶具有较低的亲和力。普拉替尼具有广泛和持久的抗肿瘤活性，可用于多种晚期实体肿瘤的治疗。

普拉替尼的功效

普拉替尼是一款RET激酶抑制剂，能够特异性强力抑制驱动许多癌症类型的RET变异。此次批准基于1项临床试验结果，数据显示，在87例既往接受过含铂化疗的患者中，接受普拉替尼治疗的患者的总缓解率（ORR)为57%，其中完全缓解率（CR）为5.7%。在27例不适合接受含铂化疗的初治患者中，ORR为70%，完全缓解率为11%。基于1/2期临床研究的肿瘤缓解数据，普拉替尼得了FDA的加速批准，针对该药适应证的持续批准将取决于今后确认性临床试验中临床益处的验证和描述。