米哚妥林(Midostaurin)作为多靶点激酶抑制剂，在特定血液系统恶性肿瘤中展现出显著疗效，尤其对FLT3突变阳性急性髓系白血病(AML)和晚期系统性肥大细胞增多症(SM)患者具有明确治疗价值，其效果需结合基因检测结果及联合用药方案综合评估。
1. FLT3突变阳性AML的治疗效果
（1）联合化疗方案中，米哚妥林可将FLT3-ITD突变AML患者的中位总生存期延长至74.7个月，显著优于安慰剂组的25.6个月。
（2）完全缓解率达59%，且能有效降低复发风险，尤其对接受异基因造血干细胞移植患者的生存获益更显著。
2. 系统性肥大细胞增多症的疗效
（1）晚期SM患者总体缓解率可达60%，其中肥大细胞白血病亚型缓解率为33%。
（2）中位缓解持续时间为24.1个月，可显著改善全身症状如潮红、瘙痒及器官功能障碍。
3. 疗效影响因素
（1）FLT3突变类型影响显著：ITD突变患者获益优于TKD突变患者。
（2）联合用药方案差异：与标准"7+3"化疗联用效果最佳，单药疗效有限。
4. 长期治疗反应
（1）持续用药可维持疾病稳定，但需注意耐药性可能随时间增加。
（2）定期监测FLT3突变状态及骨髓微小残留病对疗效评估至关重要。
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2023年5月22日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207997
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适用于经FDA批准检测确认存在FLT3突变的成人新诊断AML患者，需联合标准阿糖胞苷(cytarabine)和柔红霉素(daunorubicin)诱导化疗及阿糖胞苷巩固化疗。
限制：不可作为AML的单药诱导治疗。
2.系统性肥大细胞增多症(SM)
适用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)及肥大细胞白血病(MCL)。
