阿那格雷(Anagrelide)作为选择性血小板生成抑制剂，对原发性血小板增多症(ET)及其他骨髓增生性肿瘤(MPN)引起的血小板增多具有显著疗效，能有效降低血小板计数并减少血栓风险。

1 治疗效果核心数据

（1）血小板控制：通常在用药7-14天内开始下降，4-12周内可使血小板计数≤600,000/立方毫米。

（2）血栓预防：降低原发性血小板增多症患者血栓栓塞和出血事件风险，被FDA列为孤儿药。

2 起效与维持特点

（1）快速吸收：口服后1-2小时达血药峰浓度，生物利用度良好，多次给药无蓄积。

（2）持续稳定：需长期维持治疗，突然停药可能导致反跳性血小板升高。

3 特殊人群疗效

（1）儿童青少年：药代动力学显示AUC和血药浓度低于成人，需个体化调整剂量。

（2）肝肾功能异常：中度肝损伤者暴露量增加8倍，重度肾损者影响较小。

4 疗效监测要点

（1）定期检查：需通过血液检测评估血小板水平，心电图监测心脏功能。

（2）症状跟踪：关注血栓/出血体征，及时调整治疗方案。