吡非尼酮(Esbriet)作为特发性肺纤维化(IPF)的一线治疗药物,主要通过抗纤维化、抗炎和抗氧化作用减缓疾病进展,临床研究证实其可延缓肺功能下降并降低急性加重风险。以下从疗效机制、临床数据及联合治疗等方面具体说明其治疗效果。
(1)吡非尼酮通过抑制促纤维化细胞因子(如TGF-β、PDGF)的合成,阻断纤维化进程。
(2)减少氧化应激损伤和调控炎症通路,改善肺泡上皮细胞功能,延缓肺组织结构破坏。
(1)关键III期试验显示,吡非尼酮治疗52周可使用力肺活量(FVC)年下降率减少47.9%。
(2)长期随访证实,治疗组患者5年生存率较安慰剂组提高约30%,急性加重风险降低38%。
(1)与尼达尼布(Ofev)联用的4期试验显示,联合组FVC下降幅度小于单药组,但胃肠道副作用增加70%。
(2)目前不推荐常规联用,需更大规模试验验证协同效应。
(1)无法逆转已形成的纤维化病变,仅能延缓疾病进展。
(2)个体差异显著,约30%患者对治疗反应不佳,需定期评估肺功能调整方案。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年04月12日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212077
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特发性肺纤维化(IPF)。