阿福他酶α,英文名Strensiq,是一种用于治疗低磷酸酯酶症(HPP)的靶向药物,由美国Alexion公司研发。由于尚未在中国上市,未纳入医保,患者需通过特殊渠道购买。美国亚力兄Alexion版,规格为40mg/mL*1瓶/盒,价格约为13159美元一盒。
阿福他酶α是治疗罕见病的特效药,定价较高。美国亚力兄Alexion版,规格为40mg/mL*1瓶/盒,价格约为13159美元一盒。以上价格仅供参考。
阿福他酶α的高价主要源于其研发成本高、适应症罕见且患者群体有限。阿福他酶α是孤儿药,其定价策略考虑了药物研发的巨额投入和较小的市场规模。目前尚无进入医保或集中采购的计划,价格短期内难以下调。
目前市场上主要流通的是40mg/mL规格,其他规格如80mg/0.8mL的价格会相应提高。患者需根据体重和用药方案选择合适规格,避免浪费或剂量不足。
随着专利保护期的推进和潜在仿制药的竞争,阿福他酶α价格可能出现松动。但考虑到罕见病药物的特殊性,大幅降价的可能性较低。患者可关注药企援助项目减轻经济负担。
由于阿福他酶α尚未在中国获批上市,国内患者获取该药物面临一定困难。
患者可通过美国或欧盟的专科医院药房购买,需提供完整的病历资料和医生处方。部分国际医院设有跨境药品服务,可协助完成购买和运输流程。
符合条件的医院可向药监部门申请特许进口。患者需在主治医师指导下提交申请材料,通过审批后可合法使用。这一渠道相对安全可靠,但审批周期较长。
国内多家医疗机构正在进行阿福他酶α的临床试验。符合条件的患者可申请入组,免费获得药物治疗,接受专业医疗监测。
正确的储存方式对维持阿福他酶α的药效非常重要。
原包装药品需在2-8℃冰箱冷藏,避免冷冻或阳光直射。运输过程中必须使用专业冷藏箱,保持温度恒定。开封前检查溶液性状,出现浑浊或沉淀应停止使用。如果您还有其他的疑问,还可点击免费在线咨询
已抽取药液的注射器应在30分钟内使用。未用完的药品不得保存再次使用。废弃药品应按医疗废弃物处理规范处置,避免环境污染。
提前规划用药时间,避免在高温环境下暴露。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年7月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process