培米替尼(pemazyre)治疗效果怎么样

发布日期:2025-09-04 11:24:23
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培米替尼(pemazyre)是一种靶向治疗药物,适用于特定类型的胆管癌患者。作为FGFR1/2/3激酶抑制剂,它通过阻断异常信号传导通路抑制肿瘤生长。

培米替尼(pemazyre)治疗效果怎么样

临床获益

(1)、肿瘤缓解‌:部分患者可实现肿瘤缩小或稳定。

(2)、持续应答‌:有效者维持疗效时间较长。

(3)、加速审批‌:基于客观缓解率获批,需进一步验证生存获益。

治疗特点

(1)、采用‌间歇给药方案‌(用药14天+停药7天)。

(2)、需持续治疗直至疾病进展或不可耐受毒性。

培米替尼(pemazyre)适用人群

‌基因验证‌

(1)、需使用合规检测方法(如FDA批准的伴随诊断试剂)确认FGFR2变异。

(2)、常见变异类型包括FGFR2-BICC1融合(占34%)及其他FGFR2重排。

‌排除人群‌

(1)、未检测到FGFR2融合/重排的胆管癌患者。

(2)、对培米替尼活性成分过敏者(虽说明书中未列明确禁忌症)。

培米替尼(pemazyre)用药监测

眼科监测

(1)、检查频率‌:治疗前全面检查,前6个月每2个月复查,之后每3个月一次。

(2)、症状预警‌:如出现视力模糊、飞蚊症需立即就诊。

(3)、干眼管理‌:建议常规使用人工泪液。

血磷管理

(1)、定期检测‌:治疗期间需密切监测血磷水平。

(2)、干预措施‌:血磷升高时采用低磷饮食。

(3)、明显升高时需药物干预或调整剂量。

不良反应监测

(1)、常见反应‌:包括脱发、腹泻、疲劳、指甲改变等。

(2)、严重反应‌:如高磷血症、视网膜病变需及时处理。

注意事项监测

(1)、妊娠禁忌‌:具有胚胎毒性,育龄患者需严格避孕。

(2)、药物相互作用‌:避免联用强效CYP3A诱导剂/抑制剂。

(3)、给药要求‌:整片吞服,不可掰开或咀嚼。

参考资料:FDA说明书,FDA更新于2022年8月26日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213736
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培米替尼(pemazyre)

1.胆管癌

培米替尼适用于治疗经FDA批准的试验检测出成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或其他重排的、既往接受过治疗但无法切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。

2.伴有FGFR1基因重排的髓细胞/淋巴细胞肿瘤

培米替尼适用于治疗伴有成纤维细胞生长因子受体1(FGFR1)重排的复发性或难治性髓/淋巴肿瘤(MLN)成人患者。

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