美格鲁特(Zavesca)如何使用

美格鲁特(Zavesca)是一种葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，于2003年在美国首次获批。该药作为单药治疗，适用于无法接受酶替代疗法(如因过敏、超敏反应或静脉通路不佳)的成人轻度至中度1型高雪氏病(Gaucherdisease)患者。

美格鲁特(Zavesca)如何使用

推荐剂量标准‌

(1)、成人剂量‌：100mg口服每日三次，给药间隔应保持规律。

(2)、剂量调整‌：部分患者因震颤或腹泻等不良反应，可能需要将剂量减少至100mg每日一次或两次。

服药时间要求‌

(1)、应在每日大致相同时间口服给药，可与食物同服或单独服用。

(2)、必须整粒吞服胶囊，不得打开、压碎或咀嚼。

(3)、若服药后呕吐，无需补充剂量。

(4)、错过服药时间，应在下次预定时间服用下一粒胶囊，无需补服。

美格鲁特(Zavesca)剂量调整情况‌

不良反应剂量调整‌

(1)、震颤‌：约30%患者报告出现震颤或原有震颤加重，通常出现在治疗第一个月内。应减少剂量以缓解震颤，若剂量减少数日内震颤仍未缓解，则需停药。

(2)、腹泻和体重减轻‌：临床试验中约85%患者出现腹泻，65%患者出现体重减轻。可通过饮食调整(如减少蔗糖、乳糖等碳水化合物摄入)、两餐间服药或使用止泻药(如洛哌丁胺)进行控制。

肾功能不全患者剂量调整‌

(1)、轻度肾功能不全(肌酐清除率50-70mL/min/1.73m²)：起始剂量为100mg每日两次。

(2)、中度肾功能不全(肌酐清除率30-50mL/min/1.73m²)：起始剂量为100mg每日一次。

(3)、重度肾功能不全(肌酐清除率<30mL/min/1.73m²)：不建议使用。

美格鲁特(Zavesca)特殊人群用药‌

妊娠期及哺乳期妇女‌

(1)、妊娠期‌：基于动物研究结果，美格鲁特给药给孕妇可能引起胚胎-胎儿损害。

(2)、哺乳期‌：美格鲁特很可能存在于母乳中，由于对母乳喂养婴儿存在潜在严重不良反应风险，建议妇女在美格鲁特治疗期间不要哺乳。

老年患者‌

(1)、美格鲁特的临床研究未纳入足够数量的65岁及以上患者，无法确定他们是否与较年轻患者的反应不同。

(2)、老年患者更可能出现肾功能下降，剂量选择应谨慎，通常从剂量范围的低端开始。

育龄期患者‌

(1)、基于动物研究发现，美格鲁特可能影响生育能力。

(2)、男性患者研究中显示生育能力下降但可逆。