卡那单抗是一款IL-1β抑制剂,用于CAPS、TRAPS、FMF、Still病及痛风发作。
1、卡那单抗尚未在国内上市。
2、在美国市场,单支150mg规格的定价高昂。
3、香港地区价格略低于美国,患者需根据自身病情计算年治疗费用,例如CAPS患者每8周给药一次,年费用较高;痛风发作按需给药,相对可控。
1、截至目前,卡那单抗(Ilaris)未纳入国家医保药品目录。
2、由于该药未在中国大陆正式获批上市,不具备进入医保谈判的基本条件。
3、个别患者可能通过慈善援助项目或临床研究获得部分费用减免,但覆盖范围极为有限。
4、建议患者关注国家药监局审批动态,若未来正式获批,有望通过医保谈判降低负担。
(1)临床试验显示,单次给药后1周内71%患者达到完全临床缓解,8周时缓解率达97%。
(2)在随机撤药阶段,81%的安慰剂组患者出现疾病复发,而卡那单抗组无一例复发。
(3)炎症指标CRP和SAA在8天内恢复正常。
(1)在16周随机对照试验中,卡那单抗组完全应答率分别为TRAPS45.5%、HIDS/MKD35.1%、FMF61.3%,显著高于安慰剂组(8.3%、5.7%、6.3%)。
(2)患者疼痛、皮疹、发热等症状快速改善。
(1)单次给药后第15天,CRP中位降幅达91%。
(2)在随机撤药期,卡那单抗组84%患者维持无复发状态,而安慰剂组仅10%。
(3)长期治疗可持续控制疾病活动。
对于NSAIDs和秋水仙碱无效或不耐受的患者,卡那单抗150mg单次给药后72小时疼痛VAS评分较曲安奈德组平均降低9至22毫米(不同研究),新发痛风风险降低55%至91%。
1.周期性发热综合征
卡那单抗(ILARIS)是一种白细胞介素-1β(IL-1β)阻滞剂,适用于治疗以下自身炎性周期性发热综合征:
(1)Cryopyrin蛋白相关周期综合征(CAPS)
卡那单抗适用于治疗成人和≥4岁儿童患者的Cryopyrin相关周期性综合征,包括家族性冷性自身炎症综合征(FCAS)和Muckle-Wells综合征(MWS)。
(2)肿瘤坏死因子受体(TNF)相关周期性综合征(TRAPS)
卡那单抗适用于治疗成人和儿童患者的肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征。
(3)高免疫球蛋白D综合征(HIDS)/甲羟戊酸激酶缺乏(MKD)
卡那单抗适用于治疗成人和儿童患者的高免疫球蛋白D/甲羟戊酸激酶缺乏。
(4)家族性地中海热(FMF)
卡那单抗适用于治疗成人和儿童患者的家族性地中海热。
2.Still病
卡那单抗适用于治疗2岁及以上的活动性Still病,包括成人Still病(AOSD)和全身性幼年特发性关节炎(SJIA)。
3.痛风发作
卡那单抗适用于对非甾体抗炎药(NSAID)和秋水仙碱禁用、不耐受或疗效不佳的痛风复发成人患者的对症治疗,以及不适合反复使用皮质类固醇治疗的患者。