普纳替尼是治疗特定白血病和慢性髓性白血病的重要靶向药物,尤其对T315I突变患者效果显著。
1、普纳替尼目前尚未在中国大陆上市,因此没有国内统一的官方定价。
2、根据海外市场参考,该药在美国的零售价格较高,30粒装(45mg规格)的月治疗费用数万元。
3、通过海外药房或合法跨境电商购买,价格因渠道、汇率和采购量而异,通常每月费用在人民币数万元不等。
1、截至目前,普纳替尼尚未纳入中国国家医保目录。
2、由于该药未在国内正式获批上市,无法通过常规医保报销。
3、建议患者关注国家药监局和医保局的动态,未来若该药在国内获批,有望进入医保谈判范围。
根据FDA官方处方信息中的临床试验数据,普纳替尼在多项研究中显示出确切的疗效:
在PhALLCON研究中,普纳替尼联合化疗组在诱导结束时的微小残留病阴性完全缓解率达到30%,而伊马替尼组仅为12%,风险差异为18%。
(1)在OPTIC研究中,接受45mg起始剂量(达到缓解后减至15mg)的患者,12个月时BCR:ABL1≤1%的分子学缓解率为44%。
(2)其中T315I突变患者缓解率同样为44%,非T315I突变患者为44%。60个月时分子学缓解率升至60.2%。
(1)慢性期CML患者的主要细胞遗传学缓解率为55%,其中T315I突变患者达70%。
(2)加速期CML患者的主要血液学缓解率为57%。
(3)急变期CML患者为31%。
(4)Ph+ALL患者为41%。
(5)普纳替尼对包括T315I突变在内的多种耐药突变均有效,这是其他多数酪氨酸激酶抑制剂无法覆盖的。
1、尽管疗效显著,普纳替尼存在严重警告,包括动脉闭塞事件、静脉血栓栓塞、心力衰竭和肝毒性。
2、用药期间需密切监测血压、肝功能、血常规和胰腺酶等指标,必须在有经验的医生指导下使用。
3、65岁以上患者血管闭塞事件风险更高,需谨慎评估获益与风险。
普纳替尼适用于治疗以下成人患者:
1.对至少两种既往激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期(CP)慢性髓性白血病(CML)。
2.加速期(AP)或急变期(BP)CML或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL),无其他激酶抑制剂适应症
3.T315I阳性CML(慢性期、加速期或急变期)或T315I阳性Ph+ALL。
注意:普纳替尼不适用于且不推荐用于治疗新诊断的CP-CML患者。